Em muitas publicações, científicas ou não, a terapia gênica tem tomado um papel de protagonismo. As promessas desse tipo de terapia são muitas, e as pessoas tem se impressionado com o que tem sido realizado até agora com os genes. Mas cá entre nós: o que é a terapia gênica? Como ela funciona?

Terapia gênica na atualidade: o que é?

A terapia de genes é uma técnica experimental que usa genes para tratar ou prevenir doenças. No futuro, esta técnica pode permitir que os médicos tratem um distúrbio inserindo um gene nas células de um paciente em vez de usar drogas ou cirurgia. Os pesquisadores estão testando várias abordagens para a terapia genética, incluindo substituir um gene mutado que causa doenças com uma cópia saudável do gene, inativando, ou “nocauteando”, um gene mutado que está funcionando incorretamente, e introduzindo um novo gene no corpo para ajudar a combater uma doença.

O uso da terapia gênica no tratamento de doenças

Embora a terapia genética seja uma opção de tratamento promissora para uma série de doenças (incluindo distúrbios hereditários, alguns tipos de câncer e certas infecções virais), a técnica continua a ser arriscada e ainda está em estudo para se certificar de que será segura e eficaz. A terapia genética está sendo testada apenas para doenças que não possuem outras curas.

Os pesquisadores devem superar muitos desafios técnicos antes que a terapia genética seja uma abordagem prática para o tratamento da doença. Por exemplo, os cientistas devem encontrar melhores formas de administrar genes e direcioná-los a células específicas. Eles também devem garantir que os novos genes sejam precisamente controlados pelo corpo.

Terapia gênica

A terapia gênica promete muitas coisas para o futuro, mas ainda precisamos aguardar para ver essas promessas se realizando. (Foto: Labiotech.eu)

Como a terapia genética pode ser empregada no caso de uma doença ou problema genético?

A terapia de gênica é projetada para introduzir material genético em células para compensar genes anormais ou para produzir uma proteína benéfica. Se um gene mutado faz com que uma proteína necessária seja defeituosa ou desapareça, a terapia genética pode ser capaz de introduzir uma cópia normal do gene para restaurar a função da proteína.

Um gene que é inserido diretamente em uma célula geralmente não funciona. Em vez disso, um transportador chamado vetor é projetado geneticamente para entregar o gene. Certos vírus são freqüentemente usados ​​como vetores porque eles podem entregar o novo gene infectando a célula. Os vírus são modificados para que eles não possam causar doenças quando usados ​​em pessoas. Alguns tipos de vírus, como os retrovírus, integram seu material genético (incluindo o novo gene) em um cromossomo na célula humana. Outros vírus, como adenovírus, introduzem seu DNA no núcleo da célula, mas o DNA não está integrado em um cromossomo.

O vetor pode ser injetado ou administrado intravenosamente diretamente em um tecido específico no organismo, onde é absorvido por células individuais. Alternativamente, uma amostra das células do paciente pode ser removida e exposta ao vetor em uma configuração de laboratório. As células que contêm o vetor são então devolvidas ao paciente. Se o tratamento for bem sucedido, o novo gene fornecido pelo vetor fará uma proteína funcional.

Exemplos hoje incluem o tratamento de algumas condições genéticas e, principalmente, no combate ao câncer. Porém, ainda deve demorar um pouco antes da terapia genética realmente se tornar parte de nosso cotidiano.

O que vocês conhecem sobre a terapia gênica? Quais exemplos já ouviram falar?

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